史上最贵药物1剂350万元 “Hemgenix”治疗B型血友病

联邦食品暨药物管理局(FDA)上周批准用于治疗B型血友病的药物“Hemgenix”上市，不久后，开发开药物的CSL Behring宣布，该药物每剂售价为350万元，成为有史以来最昂贵的药物。

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“每日邮报”报道，目前典型的血友病患疗法，是定期前往医院接受静脉注射，让凝血功能尽可能达到足以发挥效果的水平。

Hemgenix的不同之处在于，其药液为一组基因编码，只要注射一剂进人体内，就能让肝脏造出消失的凝血因子；在试验过程中，一年内发生大出血的几率减少逾半，94%的受试者自此不再需要接受静脉注射。

美国的药物价格对患者而言，普遍都高不可攀，因此大多数的处方药成本由保险支付；虽然Hemgenix的价格几近天价，不过CSL Behring表示，该药物可以减少血友病患大出血的几率与静脉注射治疗次数，因此长期下来能够节省医疗保健成本。

生技业投资公司Loncar Investments首席执行官隆卡尔(Brad Loncar)也表示，Hemgenix后市有两大优势，首先是目前的疗程本来就所费不赀，再来是血友病患终身都活在大出血的恐惧中。

FDA则在批准书上说，新的疗法“对苦于疾患的民众来说，这是新型疗法开发的重要进展”；欧美约有1600万名B型血友病患者，发生率为四万分之一，不过在所有各类型的血友病中，B型只占其中的15%，最常见的A型患者数是B型的四倍。

涉及到基因编码的药物通常非常昂贵，其他例子还包括由诺华(Novartis)2019年得到批准、治疗婴儿脊髓性肌肉萎缩症(Spinal muscular atrophy)的“诺健生”(Zolgensma)，标价210万元。

蓝鸟生物(Bluebird Bio)今年得到批准、治疗乙型地中海型贫血(Beta thalassemia)的Zynteglo，其标价更达到280万元。

血友病的成因为体内缺乏凝血因子，导致患者在血管破裂后难以止血，若伤口过大或是伤及重要器官，有可能无法及时止血而死。